Merck hat heute die Unterzeichnung einer Vereinbarung mit Opexa Therapeutics über die Entwicklung und Kommerzialisierung von Tcelna (Imilecleucel-T) bekannt gegeben, dem ersten Vertreter einer möglichen neuen Behandlungsform zur personalisierten T-Zellen-Therapie für Patienten mit Multipler Sklerose (MS). Tcelna (Imilecleucel-T) wird zurzeit von Opexa entwickelt und befindet sich momentan in einer klinischen Phase-IIb-Studie bei Patienten mit sekundär progredienter MS (SPMS).

Tcelna (Imilecleucel-T) wird als personalisierte Therapie entwickelt, die speziell auf das individuelle Krankheitsprofil eines jeden Patienten abgestimmt wird, und ist bereits in klinischen Studien der Phase I und II bei MS untersucht worden, unter anderem auch bei SPMS-Patienten. Tcelna (Imilecleucel-T) erhielt von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Status einer so genannten Fast Track Designation als mögliche Behandlung für SPMS zugesprochen, der einen beschleunigten Zulassungsprozess erlaubt.

Im Rahmen der Vereinbarung wird Opexa 5 Mio. US-$ als Vorabzahlung dafür erhalten, dass Merck eine Option auf die Exklusivlizenz für das Tcelna-(Imilecleucel-T)-Programm für die Behandlung von MS eingeräumt wird. Diese Option kann vor Beendigung oder beim Abschluss des laufenden Phase-IIb-Programms klinischer Studien von Opexa mit SPMS-Patienten ausgeübt werden. Bei Ausübung dieser Lizenzoption würde Merck eine Vorauszahlung für Lizenzgebühren leisten und im Gegenzug die weltweiten Rechte an der Entwicklung und Kommerzialisierung von Tcelna (Imilecleucel-T) bei MS mit Ausnahme Japans erhalten. Nach Ausübung der Option wäre Merck vollumfänglich für die Finanzierung der klinischen Entwicklung verantwortlich, die wiederum Gegenstand der Option von Opexa zur Ko-Finanzierung ist, sowie für die Aktivitäten im Rahmen des MS-Programms zur Zulassung und Kommerzialisierung.

Opexa wird im Rahmen der Vereinbarung eine Option erhalten, sich an den Kosten der Entwicklung zu beteiligen. In diesem Falle würde das Unternehmen einen wirtschaftlichen Beitrag zur klinischen Entwicklung des Programms leisten und erhielte im Gegenzug zusätzliche Lizenzzahlungen. Neben der Beibehaltung aller Rechte außerhalb der Indikation MS sowie der Möglichkeit, Tcelna (Imilecleucel-T) in Japan zu vermarkten, behält Opexa zudem bestimmte Rechte an der Herstellung in Zusammenhang mit dem Programm.

„Merck Serono engagiert sich stark in der Entwicklung innovativer Arzneimittelkandidaten wie Tcelna (Imilecleucel-T), einem möglichen ersten Vertreter einer neuen Klasse von Therapeutika zur personalisierten Zell-Therapie für Patienten mit Multipler Sklerose", erklärte Susan Herbert, Leiterin Global Business Development and Strategy der Sparte Merck Serono. „Diese Vereinbarung zeigt beispielhaft das Engagement von Merck Serono, über kreative Ansätze Zugang zu externen Innovationen für die Entwicklung potenzieller Multiple-Sklerose-Therapien der nächsten Generation zu erhalten, insbesondere für die sekundär progrediente Multiple Sklerose, einem Bereich mit hohem ungedeckten Bedarf."

Neil K. Warma, Präsident und CEO von Opexa, kommentierte: „Wir freuen uns darauf mit Merck zusammenzuarbeiten. Wir hätten uns keinen erfahreneren Partner wünschen können, um Tcelna (Imilecleucel-T) durch die Entwicklung und hoffentlich auf den Markt und zu Patienten zu bringen, als Merck Serono mit dem langfristigen strategischen Engagement und der Marktposition auf dem Gebiet der Multiplen Sklerose. Wir freuen uns überdies, dass im Rahmen dieser Vereinbarung wichtige Rechte auf unserer Seite verbleiben, wie etwa bestimmte Produktionsrechte und die Vermarktungsrechte auf dem japanischen Markt sowie die gemeinschaftliche Finanzierung einer Entwicklungsoption aber auch die Rechte an allen Indikationen außerhalb von MS. All dies soll den Wert von Opexa für die Aktionäre des Unternehmens steigern."

Multiple Sklerose (MS)
Multiple Sklerose (MS) ist eine chronisch-entzündliche Erkrankung des zentralen Nervensystems und die häufigste, nicht-traumatische, zu Beeinträchtigungen führende neurologische Erkrankung bei jungen Erwachsenen. Schätzungen zufolge sind weltweit mehr als zwei Millionen Menschen an MS erkrankt.
Die Symptome können unterschiedlich sein, wobei vor allem Sehstörungen, Taubheit und Kribbeln in den Gliedmaßen sowie körperliche Schwächung und Koordinationsstörungen auftreten. Am weitesten verbreitet ist die schubförmig verlaufende Form der MS.

Tcelna
Tcelna ist eine potenzielle, zurzeit in der Entwicklung befindliche personalisierte Therapie, die dem Krankheitsprofil jedes einzelnen Patienten speziell angepasst werden kann. Bei der Herstellung von Tcelna setzt Opexa seine geschützte Immpath-Methode ein, um eine patientenspezifische T-Zell-Immuntherapie zu gewinnen. Sie umfasst die Entnahme von Blut des MS-Patienten, die Isolation peripherer mononukleärer Blutzellen, die Schaffung eines autologen Pools myelin-reaktiver T-Zellen (MRTCs), die gegen ausgewählte Peptide des Myelin-Basisproteins (MBP), des Myelin-Oligodendrozyten-Glycoproteins (MOG) sowie des Proteolipidproteins (PLP) wirken, und die Einbringung dieser expandierten bestrahlten T-Zellen in den Patienten. Diese abgeschwächten T-Zellen werden via subkutaner Injektion wieder in den Patienten eingebracht, um eine therapeutische Reaktion des Immunsystems auszulösen.

Opexa führt derzeit eine Phase IIb-Studie mit Tcelna durch. Diese Studie namens Abili-T ist eine randomisierte doppelblinde placebokontrollierte klinische Studie mit Patienten, die nachweislich eine Krankheitsprogression erleben, ohne dass es dabei zu Schüben kommt. In diese Studie sollen 180 Patienten an rund 30 führenden klinischen Einrichtungen in den USA und Kanada eingebunden werden. Jeder Patient wird zwei Zyklen einer Behandlung mit Tcelna durchlaufen, die jeweils fünf subkutane Injektionen pro Jahr umfassen. Primärer Endpunkt zur Effizienz der Studie ist der prozentuale Anteil der Veränderung des Hirnvolumens (Atrophie) nach 24 Monaten. Die Prüfärzte werden zudem mehrere wichtige sekundäre Ergebnisse erfassen, die gewöhnlich mit MS in Zusammenhang gebracht werden. Dazu gehören das Fortschreiten der Krankheit, erfasst anhand der erweiterten Skala zum Status der Behinderung (Expanded Disability Status Scale, EDSS), die annualisierte Schubrate sowie Veränderungen der Beeinträchtigungen, erfasst nach EDSS und MS Functional Composite, einer weiteren Leistungsskala zur Beurteilung des Schweregrads von Behinderungen bei MS.