Merck hat heute bekannt gegeben, dass zwei seiner Patentanmeldungen bezüglich der CRISPR-Cas9-gestützten Genomeditierungstechnologie in den USA bewilligt wurden. Dank dieser Patenterteilungen kann Merck Wissenschaftler und Forscher in den USA dabei unterstützen, ihre Gentherapie-Entwicklungsprogramme voranzutreiben und zu schützen. Das Unternehmen führt aktiv Gespräche über die Vergabe von Lizenzen auf seine fundamentale Technologie für den Einsatz zu Therapiezwecken sowie weitere Anwendungen und sucht nach Kooperationspartnern für Forschung und Produktentwicklung.

„Das sind wichtige Neuigkeiten für Forscher, da die CRISPR-basierte DNA-Spaltung und -Integration für viele Anwendungen der Genomeditierung von grundlegender Bedeutung sind und zur Entwicklung personalisierter Therapien genutzt werden können“, sagte Udit Batra, Mitglied der Geschäftsleitung und CEO Life Science. „Als ein führender Innovator der CRISPR-Technologie werden wir Nutzungsrechte an dieser Technologie vergeben, um sicherzustellen, dass das volle Potenzial dieses leistungsfähigen Tools innerhalb der Wissenschaftsgemeinschaft auf verantwortungsvolle und ethische Weise ausgeschöpft wird. Wir freuen uns darauf, unsere Arbeit mit Partnern aus dem akademischen Bereich und der Industrie fortzuführen, um unsere gemeinsamen Innovationen bestmöglich dafür einzusetzen, die herausforderndsten Krankheiten zu bekämpfen und die Gesundheit der Menschen zu verbessern.“

Die jüngst erteilten Patente betreffen die CRISPR-Cas9-basierte Spaltungs- und Integrationstechnologie von Merck, die es Forschern ermöglicht, eine krankheitsassoziierte Mutation durch eine vorteilhafte oder funktionale Gensequenz zu ersetzen, oder solch eine Mutation zu löschen (Deletion). Diese allgemein als „Knock-in“ beziehungsweise „Knock-out“ bezeichneten Methoden spielen eine wichtige Rolle bei der Erstellung von Krankheitsmodellen und der Entwicklung von Gentherapien.

Mit diesen beiden Patenterteilungen hält Merck weltweit nun 26 und in den USA vier CRISPR-Patente. Dem Unternehmen wurden Patente auf seine CRISPR-Technologie in Australien, China, Europa, Israel, Kanada, Singapur und Südkorea erteilt. Weitere Patentanmeldungen laufen in Brasilien, Indien und Japan.

Die CRISPR-Technologie ist eine Kernkompetenz von Merck. Das Unternehmen blickt auf 16 Jahre Erfahrung im Bereich Genomeditierung – von der frühen Entwicklung bis zur Herstellung. Das Unternehmen entwickelt Technologien für eine Reihe von Anwendungen der Genomeditierung. Dazu zählen Gen-Knockout, Gen-Integration und CRISPR-Bibliotheken zum Gen-Screening. Im Februar 2019 erhielt Merck sein erstes US-Patent für seine proxy-CRISPR-Technologie, die die Effizienz, Flexibilität und Spezifität der Genomeditierung erhöht.

Nach Auffassung von Merck ist die Zeit gekommen, dass sich die wichtigsten Akteure mit geistigem Eigentum an CRISPR zusammenschließen, um den Technologiezugang für Unternehmen, die CRISPR-basierte Forschung betreiben, durch Patentpools zu vereinfachen. Im Juli 2019 haben Merck und das Broad Institute eine Kooperationsvereinbarung über die Vergabe von Lizenzen auf geistiges Eigentum an der CRISPR-Technologie bekannt gegeben.

Das Unternehmen ist sich bewusst, dass die Genomeditierung zu wichtigen Fortschritten in der biologischen Forschung und Medizin geführt hat. Das wachsende Potenzial von Technologien für die Genomeditierung hat gleichzeitig aber auch wissenschaftliche, rechtliche und gesellschaftliche Bedenken aufgeworfen. Merck unterstützt Forschung zur Genomeditierung unter sorgsamer Berücksichtigung von ethischen und gesetzlichen Standards. Das Unternehmen hat mit dem Merck Bioethics Advisory Panel (MBAP) ein unabhängiges, externes bioethisches Beratungsgremium eingerichtet, um für Forschung, an der seine Unternehmensbereiche beteiligt sind, Orientierungshilfe zu geben. Dazu gehört auch die Forschung zu oder mittels Genomeditierung. Merck hat zudem unter Berücksichtigung wissenschaftlicher und gesellschaftlicher Fragestellungen klare Grundsätze zur Genomeditierungstechnologie erarbeitet, definiert, und transparent veröffentlicht, um vielversprechenden Therapieansätzen für den Einsatz in Forschungsanwendungen den Weg zu bereiten.