Die Abkürzung: beschleunigte Arzneimittelzulassungen sind möglich

In dringenden Fällen wie der Covid-19-Pandemie können Therapien früher auf den Markt kommen, dafür braucht es aber gute Gründe

  • Für eine besonders schnelle Zulassung von Arzneimitteln haben die Zulassungsbehörden spezielle Verfahren entwickelt. © Panchenko Vladimir/ShutterstockFür eine besonders schnelle Zulassung von Arzneimitteln haben die Zulassungsbehörden spezielle Verfahren entwickelt. © Panchenko Vladimir/Shutterstock

Normalerweise dauert die Entwicklung eines Arzneimittels von den ersten Labortests bis zur Marktzulassung viele Jahre. Doch manchmal soll es besonders schnell gehen, vor allem bei schweren Erkrankungen oder wenn es bislang noch keine Therapie gibt. Auch in der Corona-Pandemie rufen Experten und Politiker nach einer raschen Lösung für Medikamente und Impfstoffe. Für solche Fälle haben die Zulassungsbehörden besondere Verfahren ins Leben gerufen – oder öffnen, wie bei Covid-19, die Türen zu außergewöhnlichen Abkürzungen.

US-Präsident Donald Trump neigt bekanntlich zu Superlativen. Ende April 2020 ist er allerdings über sich hinausgewachsen als er verkündete, wie er sich die Entwicklung eines Impfstoffes gegen das Coronavirus vorstellt: es solle nicht nur schnell gehen, er wolle vielmehr eine Zulassung mit Warp-Geschwindigkeit, so der Name eines gleichlautenden Programms. Zur Einordnung: Unter einem Warp-Antrieb versteht man einen hypothetischen Antriebsmechanismus, der Reisen mit Überlichtgeschwindigkeit ermöglicht.

Nun ist anzunehmen, dass selbst Trump bei diesem Vorhaben etwas auf die Bremse treten muss. Die markige Terminologie soll jedoch deutlich machen, dass die Entwicklung eines Coronavirus-Impfstoffs durch die Zusammenarbeit von Pharmaunternehmen, Regierungsbehörden und dem US-Militär drastisch verkürzt werden soll. Was normalerweise zehn Jahre dauern kann, soll mit der Operation Warp Speed binnen weniger Monate gelingen.

Solch ein Tempo wäre atemberaubend. Selbst Infektionsexperte Anthony Fauci, der Präsident Trump in medizinischen Fragen berät, hat wiederholt erklärt, dass ein Coronavirus-Vakzin bestenfalls in 12 bis 18 Monaten fertig sein wird.

Auch in Deutschland und Europa ist der Ruf nach einer schnellen Entwicklung eines Covid-19-Impfstoffes angesichts der massiven gesellschaftlichen Folgen und verheerenden wirtschaftlichen Verwerfungen laut. Auch hier gibt es Stimmen, die die Verfügbarkeit eines Impfstoffes – wenn auch nur für bestimmte Personengruppen – noch im Jahr 2020 für möglich halten.

Ungewöhnliche Wege
Normalerweise kann die Zulassung für ein Medikament erst beantragt werden, wenn Ergebnisse aus allen drei klinischen Phasen der Erprobung mit Probanden und Patienten vorliegen.

Der Grund für den Aufwand liegt auf der Hand: Neue Therapien sollen Patienten nützen und nicht durch etwaige Nebenwirkungen übermäßig schaden. Dennoch gibt es immer wieder Fälle, in denen es sinnvoll erscheint, die üblichen Pfade zu verlassen und den Prozess zu beschleunigen: wenn ein hoher medizinischer Bedarf vorliegt, weil Patienten zu sterben drohen. Oder wenn ein neues Verfahren entdeckt wurde, dass einer Gruppe von Patienten deutliche Vorteile gegenüber bisherigen Behandlungsmethoden ermöglichen könnte. 

Unabhängig vom Coronavirus-Fall haben die Zulassungsbehörden Möglichkeiten geschaffen, Arzneimittel in bestimmten Fällen schneller zum Patienten zu bringen. So hat die US-Gesundheitsbehörde FDA 2014 das Expedited Program ins Leben gerufen. Dabei unterscheidet die Institution vier unterschiedliche Zulassungsarten: Fast Track, also den schnellen Weg durch den Prozess; die Break Through Therapy, die bei neuen Technologien und Therapieansätzen zum Tragen kommt; das Accelerated Approval, die beschleunigte Zulassung; und schließlich die Priority Review, womit die bevorzugte Bearbeitung eines Antrags gemeint ist. Im Jahr 2019 sollen immerhin 19% der zugelassenen Medikamente den schnellen Weg genommen haben. Zum Vergleich: Im Jahr 2015 lag die Quote noch bei 13%.

Die FDA weist darauf hin, das seit der Schaffung des beschleunigten Zulassung viele Medikamente zur Behandlung lebensbedrohlicher Krankheiten auf diese Weise auf den Markt gebracht worden seien, insbesondere antiretrovirale Medikamente zur Behandlung von HIV/Aids sowie eine Reihe von zielgerichteten Krebsbekämpfungsmitteln.

Schnellverfahren in Deutschland
Auch in Deutschland kennt man derartige Schnellverfahren. Der Verband der forschenden Arzneimittelhersteller (VFA) weist darauf hin, dass seit einigen Jahren Arznei-Innovationen beschleunigt zugelassen werden können, sofern „vielversprechende“ Daten für ein Medikament gegen eine schwere Erkrankung vorliegen, für die es keine Therapiealternative gibt. Demnach warten die Zulassungsbehörden in etwa 10% der Fälle mittlerweile nicht mehr die abschließenden Ergebnisse von Phase-3-Studien ab, sondern entscheiden bereits früher über eine Zulassung.

So wurde Anfang 2016 das Mittel Osimertinib zur Behandlung von Lungenkrebs auf der Basis von Phase-2-Studien zugelassen unter der Bedingung, dass Daten aus der bereits begonnenen Phase-3-Studien nachgereicht werden.

Zur Beschleunigung der Verfahren hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) 2005 das Conditional Approval eingeführt, also die bedingte Zulassung. Demnach kann in dringenden Fällen die Zulassung bereits nach Abschluss der Phase 2-Studien erteilt werden. „Im Interesse der öffentlichen Gesundheit kann Antragstellern eine bedingte Marktzulassung für solche Arzneimittel erteilt werden, wenn der Vorteil der sofortigen Verfügbarkeit das Risiko weniger umfangreicher Daten als normalerweise erforderlich überwiegt“, heißt es dazu bei der EMA.

„Im Interesse der öffentlichen Gesundheit kann Antragstellern
eine bedingte Marktzulassung für solche Arzneimittel erteilt werden,
wenn der Vorteil der sofortigen Verfügbarkeit das Risiko weniger
umfangreicher Daten als normalerweise erforderlich überwiegt“

(EMA)

Allerdings werden die Hersteller damit nicht aus der Pflicht entlassen. Sie müssen die Studien der Phase 3 nachholen und eventuell weitere Untersuchungen durchführen. Sofern diese Ergebnisse vorliegen und positiv sind, wird die Zulassung mit Auflagen in eine gewöhnliche Zulassung (Non-Conditional Approval) überführt.

Die ersten Zulassungen dieser Art wurden 2006 erteilt. Nach früheren Angaben des VFA machen sie rund 8% aller Zulassungen aus. Unter den Medikamenten, die auf diese Weise frühzeitig zugänglich gemacht wurden, waren eine Reihe von Krebs- und HIV-Mitteln, aber auch Antiepileptika und Antibiotika gegen multiresistente Tuberkulose und chronische Atemwegsinfektionen sowie Grippe-Impfstoffe.

Anfang 2017 zog die EMA eine positive Bilanz des Programms. Die Behörde hatte bis dahin keine Zulassung zurücknehmen müssen. Dies habe gezeigt, dass die EU-Experten die betreffenden Medikamente von vornherein gut einschätzen konnten und die schnellere Verfügbarkeit dieser Medikamente nicht mit einer unnötigen Gefährdung von Patienten einher ging.

Zweifel an der Methode
Dennoch bleiben Zweifel an dieser Methode bleiben nicht aus. So ist in den USA unter Fachleuten jüngst eine Debatte entstanden, ob das einst von der FDA beschleunigt zugelassene Arzneimittel Makena zur Verhinderung von Frühgeburten wirklich wirkt. Die Behörde erwägt nun, Makena von der Liste der zugelassenen Präparate zu streichen - ein seltener Schritt für eine zugelassene Behandlung.

In dem Zusammenhang kommen auch Fragen zu einer umstrittenen Alzheimer-Therapie des Pharmaunternehmens Biogen auf. Nach Angaben der Nachrichtenagentur Bloomberg könnte die Firma das beschleunigte Programm nutzen, um in den USA die Zulassung zu beantragen. Laut Skeptikern gebe es allerdings nur wenige Beweise dafür, dass das Medikament Aducanumab wirksam ist.

Solche Einwände spielen bei der Suche nach einem Corona-Impfstoff nur eine untergeordnete Rolle. So hat die Trump-Administration bereits Ende März 2020 ein Programm aufgelegt, um die Entwicklung von Covid-19 Behandlungen zu beschleunigen. Es heißt Coronavirus Treatment Acceleration Program (CTAP) und soll alle Instrumente nutzen, die der Behörde zur Verfügung stehen, um kranken Patienten so schnell wie möglich neue Therapien zur Verfügung zu stellen. US-Gesundheitsminister Alex Azar erläuterte Details: „Als Teil dieses neuen Programms baut die FDA Bürokratie ab, setzt Personal um und arbeitet Tag und Nacht, um Anfragen von Unternehmen, Wissenschaftlern und Ärzten zu prüfen, die an Therapien arbeiten.“

Mit der einen Monat später verkündeten Warp-Operation von US-Präsident Trump soll die Entwicklung nun offenbar nochmal beschleunigt werden. Ob damit auch die Gesetze der Wissenschaft auf Touren gebracht werden können, wird sich noch zeigen. Die Zulassungsbehörden für Impfstoffe, in Deutschland das Paul-Ehrlich Institut (PEI), haben jedenfalls bereits deutlich gemacht, dass sie keine Abstriche bei der Sicherheit der Produkte machen.

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