Die mRNA-Revolution: Information statt Wirkstoff

Arzneimittel auf Basis von Boten-RNA könnten die Medizin revolutionieren, Biontech und Curevac spielen in diesem Markt ganz vorn

  • Die zentrale Frage ist, wer es als erster schafft, ein mRNA-Medikament auf den Markt zu bringen und welche therapeutischen Eigenschaften es hat.© ktsimage/Getty Images Die zentrale Frage ist, wer es als erster schafft, ein mRNA-Medikament auf den Markt zu bringen und welche therapeutischen Eigenschaften es hat.© ktsimage/Getty Images

Arzneimittel auf Basis von Boten-RNA (mRNA von engl.: messenger RNA), haben das Potenzial, eine neue Medikamentenklasse zu begründen. Dabei wird dem Körper statt eines Wirkstoffs die Information zur Produktion von Proteinen und damit zur Bekämpfung der Krankheitserreger verabreicht. Mit Biontech und Curevac spielen zwei deutsche Unternehmen in der internationalen RNA-Liga vorne mit.

Am Anfang sah es nicht gut aus. Als das Mainzer Biotechunternehmen Biontech im Herbst 2019 an die US-Technologiebörse ging, war das Marktumfeld rau: Der Handelskonflikt zwischen den USA und China kochte hoch, der Büroplatzvermittler WeWork hatte seinen groß angekündigten Börsengang abgesagt. Biontech musste sich statt der angestrebten Preisspanne von 18 bis 20 USD je Anteilsschein mit einem Preis von 15 USD begnügen, um den Sprung an die Nasdaq zu schaffen. Entsprechend niedriger fielen die Einnahmen aus: Statt erhoffter bis zu 300 Mio. USD waren es nur 150 Mio. USD. Zudem notierte das Papier am Ende des ersten Handelstages rund 10 % unter dem Ausgabekurs.

Doch nach diesen Anfangsschwierigkeiten wendete sich das Blatt zum Besseren. Mit Elan sprintete das Papier fortan nach oben. Im Januar 2020 kostete die Aktie zeitweise rund 40 EUR, etwa 200 % mehr als dreieinhalb Monate zuvor. Von solchen Renditen können Sparbuchinhaber derzeit nur träumen.

Information statt Wirkstoff

Auch Analysten zeigen sich von dem Unternehmen, hinter dem die früheren Hexal-Eigner Thomas und Andreas Strüngmann als größte Geldgeber stehen und auch nach dem IPO noch knapp 50 % des Kapitals halten, angetan. Im Kern ist es der technologische Ansatz, der die Fantasie anregt. Denn im Gegensatz zur herkömmlichen Medizin, bei der dem Patienten ein Wirkstoff verabreicht wird und im Körper seine Wirkung entfaltet, zielt die mRNA-Technologie darauf ab, den Patienten durch Gabe des Botenmoleküls mRNA Informationen zu injizieren, mit deren Hilfe der Körper seine eigenen Proteine und damit Wirkstoffe produzieren kann. Dabei wird das „Rezept“ für ein medizinisch gewünschtes Protein auf eine synthetisch produzierte und optimierte mRNA kodiert, die der Körper wie seine eigene mRNA ablesen und somit das entsprechende Protein produzieren kann.

Manche sehen in der RNA damit eine Art „Software des Lebens“, die Daten aus dem Speicher (DNA) abliest und damit die Applikationen (Proteine) steuert.

Andere sprechen davon, dass hier eine völlig neue Klasse von Medikamenten entsteht.

Das wesentliche Ziel der Biontech-Entwickler ist es, den Krebs aus verschiedenen Richtungen her anzugreifen. Die Pipeline umfasst über 20 Produktkandidaten in vier verschiedenen Kategorien. Angesichts dieser Breite erwarten Analysten der US-Bank JP Morgan für die kommenden Jahre einen steten Fluss an Daten aus den klinischen Programmen.

Dass Biontech dabei auf absehbare Zeit noch rote Zahlen bilanzieren wird, ist für die meisten Investoren zweitrangig. Was bedeuten schon Millionenverluste heute, wenn morgen Einnahmen in Milliardenhöhe möglich sind?

Zudem attestiert das Bankhaus Berenberg Biontech, dass die Entwicklung der Pipeline nach Plan verläuft. Bei dem Produktkandidaten BNT111 zur Behandlung fortgeschrittener Melanome sei angesichts der bisherigen Ergebnisse in der Phase-1-Studie ein schneller Übergang zu einer Studie der Phase 3 möglich. Eine Zulassung halten die Analysten bereits für 2022 für machbar.

JP Morgan-Analysten verweisen ihrerseits auf die langjährige Expertise des Unternehmens. Mit seinen über 1.100 Mitarbeitern und der breiten Forschungspipeline sei Biontech alles andere als ein typischer Biotechnologie-Börsenneuling.

Platzhirsch Moderna Therapeutics

Doch Biontech ist nicht allein auf dem weiten Feld der mRNA-Technologie unterwegs. Vor allem das US-Biotechunternehmen Moderna Therapeutics gibt in der Szene das Tempo vor. Beim Börsengang Ende 2018 gelang dem Unternehmen aus der Nähe von Boston mit einem Emissionsvolumen von 604 Mio. USD der bis dahin größte Biotech-IPO überhaupt. Mit diesem Paukenschlag lenkte das Unternehmen auch die Aufmerksamkeit von Investoren und Analysten auf diese Branche.

Heute bringt Moderna eine Marktkapitalisierung von deutlich mehr als 6 Mrd. EUR auf die Waage. Dieses Gewicht demonstriert das Unternehmen auch in seiner breiten Entwicklungspipeline, die Impfstoffkandidaten gegen Infektionskrankheiten, therapeutische Krebsvakzine und neuartige Herzkreislauftherapien umfasst. In rascher Abfolge kommuniziert Moderna präklinische und frühe klinische Daten. Mit dem steten Newsflow will das Unternehmen das Interesse der Investoren und damit auch die Bewertung hochhalten. Wenngleich Moderna vergleichsweise spät an den Start gegangen ist – das Unternehmen wurde erst 2010 gegründet – haben die Bostoner mit der Breite ihrer Forschung und der finanziellen Ressourcen gegenüber Wettbewerbern einen klaren Vorsprung herausgearbeitet.

Curevac: Hightech in Höhenlage

Etwas stiller und aufgrund der fehlenden Börsennotiz weniger im Fokus steht das Tübinger Biotech­unternehmen Curevac. Im Technologiepark oberhalb der Stadt angesiedelt feilt die im Jahr 2000 von den Wissenschaftlern Ingmar Hoerr und Florian von der Mülbe als Ausgründung der Universität Tübingen gegründete Firma an der Optimierung der mRNA, die zu einer möglichst guten Wirkung der kodierten Proteine in den Körperzellen führen soll. Dabei fokussieren sich die Tübinger auf drei medizinische Bereiche – ­mRNA-basierte Krebsmedikamente, prophylaktische Impfstoffe und mRNA-­basierte molekulare Therapien.

Dass Curevac auch nach 20 Jahren noch kein Produkt auf dem Markt hat, liegt vor allem an einer gescheiterten klinischen Phase II-Studie im Jahr 2017. Den Rückschlag nutzte das Unternehmen zu einer eingehenden Fehleranalyse und arbeitet seitdem unter anderem an verbesserten Formulierungen, also der Verpackung, die das genetische Material in den Körper bringt.

Die Extraschleife scheint der Firma zu bekommen. Anfang 2020 kommunizierte Curevac positive Phase-1-Daten aus einer Studie mit einem Tollwut-Impfstoff. Bei einer Dosis von nur einem Mikrogramm sind nach Unternehmensangaben sämtliche Probanden immunisiert worden.

Zusätzlich machte Curevac Ende 2019 mit einer Kooperation mit dem dänischen Biotechunternehmen Genmab von sich reden. Dabei geht es um die Entwicklung des ersten mRNA-basierten Antikörpers für die Krebstherapie, ein anspruchsvolles Feld. Beobachter zollen dem Abkommen Respekt, denn Genmab gilt bei der Auswahl seiner Partner als wählerisch. Darüber hinaus arbeiten die Tübinger mit dem US-Konzern Eli Lilly an neuen Immuntherapien gegen Krebs; mit Unterstützung der Bill and Melinda Gates-Stiftung forschen sie an Impfstoffen gegen Infektionskrankheiten, mit der Impfstoffinitiative CEPI an neuen Vakzinen. So verkündete das Unternehmen Ende Januar, mit finanzieller Unterstützung von CEPI die Entwicklung eines Vakzins gegen das Coronavirus aufzunehmen.

Die Tübinger verfügen zudem über drei zertifizifierte Produktionsanlagen von mRNA-Wirkstoffen in verschiedenen Größenordnungen. Auch finanziell bewegt sich die Firma auf solidem Fundament: Hauptinvestor ist der ehemalige SAP-Gründer Dietmar Hopp, der über seine Beteiligungsgesellschaft dievini rund 80 % der Anteile hält. Zudem ist die Bill & Melinda-Gates-­Stiftung an dem Unternehmen beteiligt. Ein Börsengang, so ist zu hören, ist angedacht.

Nachweis der Marktreife fehlt bislang

Trotz der Fantasie, die seit Monaten durch die mRNA-Szene weht, haben sämtliche Unternehmen gemein, dass ihre Technologie den Nachweis der Marktreife noch nicht erbracht hat. Die meisten Projekte von Moderna, Curevac und Biontech sowie einer Reihe weiterer, kleinerer Akteure befinden sich in frühen klinischen oder vorklinischen Phasen.

Die Herausforderung besteht insbesondere darin, die kodierte RNA an die richtige Stelle im Körper zu bringen und in die Zellen einzuschleusen. Fremde RNA wird vom Körper normalerweise schnell erkannt und zersetzt. Lange Zeit galt es daher als aussichtlos, RNA als Arzneiwirkstoff zu nutzen.

Die Forscher von Moderna, Curevac und Biontech glauben hingegen, dass sie diese Herausforderung durch eine spezielle Aufbereitung und Verpackung der RNA meistern können. Sollte ihnen das gelingen, stehen die Chancen gut, um mRNA-­Wirkstoffe in einer Vielzahl von Therapiebereichen einsetzen zu können.

„Wenn es uns einmal gelingt,
ein solches Medikament zu entwickeln,
wird das auch bei vielen anderen Krankheiten gelingen“

Stephane Bancel, CEO, Moderna

Die nächsten Jahre werden spannend. Die zentrale Frage ist, wer es als erster schafft, ein mRNA-­Medikament auf den Markt zu bringen und welche therapeutischen Eigenschaften es hat. Verläuft die Premiere positiv, dürfte dies der Branche einen deutlichen Schub geben. „Wenn es uns einmal gelingt, ein solches Medikament zu entwickeln, wird das auch bei vielen anderen Krankheiten gelingen“, sagt Moderna-Chef Stephane Bancel. Gut möglich, dass dann ein neues Zeitalter in der Medizin eingeläutet wird.

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